Діяльність ГО «Дюшенна України»: експертність, досвід та допомога родинам

Громадська організація «Дюшенна України» протягом багатьох років  здійснює системну діяльність, спрямовану на підтримку дітей і дорослих із  прогресуючою м’язовою дистрофією Дюшенна (ПМД Дюшенна). Організація  має досвід співпраці з українськими та міжнародними лікарями й експертами у  сфері рідкісних захворювань, а також володіє потужним інформаційно просвітницьким ресурсом, що забезпечує родини достовірною, науково  обґрунтованою інформацією щодо лікування, догляду та підтримки якості життя  пацієнтів.

В умовах війни у суспільстві зростає  напруження, поширюється суперечлива та часто неперевірена інформація, що  має значний емоційний вплив на людей.

Зокрема, у світі з’явився інноваційний препарат генної терапії для  лікування ПМД Дюшенна, схвалений Управлінням з контролю за продуктами і  ліками США (FDA) на підставі клінічних досліджень для дітей віком 4-5 років.  За результатами досліджень, терапія демонструє значне уповільнення або  зупинку прогресування захворювання у певної групи пацієнтів (залежно від  генетичних показників).

Посилання: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves first-gene-therapy-duchenne-muscular-dystrophy

Водночас цей препарат:

• призначається виключно за результатами спеціалізованих генетичних  досліджень;
• потребує комплексного медичного обстеження перед застосуванням;
• вимагає пожиттєвого клінічного контролю;
• може становити ризики для здоров’я без належного медичного супроводу.

 Станом на сьогодні препарат не зареєстрований в Україні та країнах  Європейського Союзу.

Через надзвичайно високу вартість терапії (близько 3 млн доларів США за  одну ін’єкцію) родини змушені звертатися до медіа, публічних осіб і закладів  культури для збору коштів. 

На жаль, у процесі інформаційного висвітлення часто поширюється  неперевірена або викривлена інформація щодо сучасних стандартів лікування та  догляду за пацієнтами з ПМД Дюшенна як в Україні, так і за кордоном. Це  призводить до:

• дискредитації ефективних методів підтримуючої терапії (фізична  реабілітація, ортезування тощо);
• формування хибних очікувань у батьків;
• погіршення психологічного стану родин;
• відмови дітей від необхідного лікування;
• порушення прав дітей через використання їх емоційно вразливого стану в  публічному просторі.

До організації надходять численні звернення від батьків, які повідомляють  про такі наслідки: відмова дітей від фізичної терапії, ігнорування ортопедичних  засобів, глибоке психологічне виснаження родин.

З огляду на вищезазначене, ГО «Дюшенна України» наголошує на важливості виваженого підходу до висвітлення теми лікування рідкісних захворювань. Ми закликаємо представників медіа, блогерів, громадських діячів та благодійні інституції дотримуватися принципів:

• Відповідального та етичного висвітлення теми лікування ПМД Дюшенна, уникаючи маніпуляцій та надмірного драматизму;
• Недопущення поширення недостовірної або неперевіреної медичної інформації, яка може зашкодити здоров'ю пацієнтів;
• Утримання від публічних коментарів та закликів щодо медичних протоколів без залучення профільних фахівців;
• Поваги до прав і психологічного стану дітей та їхніх родин, захищаючи їхню гідність та приватність.

Ми переконані, що лише спільна робота на засадах доказової медицини та професійної етики допоможе забезпечити пацієнтів найкращою допомогою, а суспільство — правдивою інформацією.